До українських лікарень вперше надійшли дорогі ліки для порятунку дітей зі СМА

МОЗ вперше отримало препарат Spinraza — рідкісні ліки для дітей, які страждають на СМА — понад 150 флаконів препарату вже доправлені до тринадцяти лікарень. Вартість одного флакона — понад 100 000 доларів, та українці отримали його безоплатно, зазначають в МОЗ. Пише ТСН. 

«Сьогодні, без перебільшення, важливий день в історії української медицини. Ми не просто отримали дороговартісні ліки, яких ніколи раніше не було в Україні. Ми отримали найцінніше — можливість зберегти життя дітей, які страждають на рідкісні орфанні захворювання. Ми дякуємо донорам, які подарували для наших дітей цей шанс на життя», — прокоментувала заступниця міністра охорони здоров‘я Марія Карчевич.

В Україні понад 200 дітей мають підтверджений діагноз СМА. Одна із рідкісних генетичних хвороб ​​характеризується наростальною м’язовою слабкістю в усьому організмі. СМА є найбільш поширеною генетичною причиною смерті дітей. За статистикою, ця хвороба вражає одного-двох немовлят з 10 тисяч новонароджених.

Однак у світі існують три препарати, які використовуються для лікування СМА: «Zolgensma», «Evrysdi» і «Spinraza». Перший вводиться до 2-річного віку і зупиняє хворобу назавжди, два останні — потрібно вводити впродовж усього життя за конкретною схемою.

Препарат «Spinraza» вводять за допомогою ін’єкції безпосередньо в спинномозкову рідину через поперек, він зупиняє прогресування хвороби. Підтримувальні ін’єкції потрібні протягом усього життя.

Зараз чимало сімей в Україні проводять збори коштів на рятівне лікування для дітей із підтвердженим діагнозом СМА. Захворювання вражає рухові нейрони спинного мозку і призводить до наростальної м'язової слабкості. Воно прогресує зі слабкості м'язів ніг і всього тіла і до м'язів, що відповідають за ковтання і дихання, водночас інтелект повністю збережений.